美国首个癌症基因疗法获FDA批准 美股生物科技股大涨

【博闻社】美国食品和药物管理局(Food and Drug Administration, 简称FDA)批准了美国首个基因疗法，这种有望抵抗癌症的疗法一直被预期将获得通过。FDA8月30日表示，已批准诺华制药公司(Novartis AG, NVS)的CAR-T疗法Kymriah，用来治疗罹患急性淋巴性白血病（ALL）的病人，该癌症患病者主要为儿童与青少年。Kymriah的通过预示着抗击ALL的新希望。

美国FDA局长Scott Gottlieb表示：“我们进入了医疗创新的新时代，人类现在已经有能力重组自己的细胞来抵抗癌症了。”

基于人体自身的免疫系统来攻克癌症的免疫疗法，在两三年前取得初步成果后，短短两年间就为医药行业创造了90亿美元的收入。

如今大批的医药企业及资本涌入了这一领域展开激烈竞争，许多制药公司正在积极投资基因治疗项目。

本周，美国生化制药公司Gilead就宣布，欲投资119亿美元收购专注抗癌药物及疗法研发的美国制药公司Kite，因Kite在CAR-T疗法领域有了实质性突破。

此次被FDA批准的诺华的Kymriah采用的CAR-T疗法（嵌合抗原受体T细胞免疫疗法）是一种个性化疗法，基本原理是通过重建病人自身免疫系统来对抗肿瘤。

急性淋巴细胞白血病（ALL）会影响骨髓及血液，是美国最常见的儿童癌症。根据国家癌症研究所的数据显示，每年约有3,100例年龄在20岁以下的年轻患者被诊断患有ALL。 Kymriah已被批准用于最常见的ALL病例，只适用于对癌症初始治疗没有反应的患者。

不过CAR-T治疗并不像其他获得FDA批准的药物一样可以迅速进入药房和医院。这主要由于其生产及运输十分复杂。在美国，目前只有几十家专门医院有资格提供CAR-T治疗，这些治疗。诺华表示预计今年年底可以有30至35家医疗中心获得资格认证。

Kymriah疗法也有潜在的副作用，可能引起细胞因子释放综合症，从而导致高烧，流感样症状和其他神经系统事件。 FDA因此还批准扩大使用罗氏制药的Actemra药品用以治疗细胞因子释放综合症。

受CAR-T疗法获批影响，纳斯达克板块生物科技股30日大涨2.05%，收报324.32美元，接近其52周高位329.9美元。

CAR-T疗法生产过程：抽取病人的血液；分离免疫T细胞；利用基因工程技术给T细胞加入一个能识别肿瘤细胞的靶基因；从而激活T细胞的嵌合抗体来杀死肿瘤细胞。

Kymriah此前还遭遇了费用的争议，外界估计患者需要支付数十万美元。诺华公司声明称，诺华公司正在慎重考虑Kymriah的合理价格，正在探索基于结果（治疗效果）的定价，这将促进新医疗技术在癌症治疗上的使用。

华尔街见闻等报道综合