国际首个靶向治疗阿尔茨海默病新药获准上市

【博闻社】10月2日，中国国家药监局批准了治疗阿尔茨海默病新药——甘露特钠胶囊（商品名“九期一”）的上市申请。九期一的通过，填补了这一领域17年无新药上市的空白，可用于轻度至中度阿尔茨海默症，改善患者认知功能。这款中国原创、国际首个靶向脑-肠轴的阿尔茨海默病治疗新药，将为患者提供新的治疗方案。药品将于年内投放市场。

这款名为“九期一”（甘露特钠，代号GV-971）的原创新药，由中科院上海药物所研究员耿美玉率领的团队坚持22年，在中国海洋大学、中科院上海药物所与上海绿谷制药的接续努力下研发成功。

阿尔茨海默症俗称老年痴呆症，一旦患病，人的记忆力、思维判断能力等会像被脑海中的“橡皮擦”慢慢擦去。据国际阿尔茨海默症协会统计，目前全球约有4800万患者，每3秒钟还将增加一个新病例。随着人口逐渐老龄化，阿尔茨海默症的危害越发显现。

全球用于临床治疗阿尔茨海默症的药物目前只有寥寥数款。各大制药公司在过去20多年里相继投入巨资研发新的药物，大多宣告失败。该领域已有17年无新药上市。

据了解，共有1199例受试者参加了“九期一”的1、2、3期临床试验研究。其中3期临床由上海交通大学医学院附属精神卫生中心和北京协和医院牵头组织、在全国34家三级甲等医院开展，共完成818例受试者的服药观察。整个临床试验由全球知名的新药研发外包服务机构艾昆纬负责管理。

为期36周的3期临床研究结果表明，“九期一”可明显改善轻、中度阿尔茨海默症患者认知功能障碍。与安慰剂组相比，主要疗效指标认知功能改善显著，认知功能量表评分改善2.54分（p < 0.0001）。不良事件发生率则与安慰剂组相当。

耿美玉介绍，临床前作用机制表明，“九期一”通过重塑肠道菌群平衡，抑制肠道菌群特定代谢产物的异常增多，减少外周及中枢炎症，降低β淀粉样蛋白沉积和Tau蛋白过度磷酸化，从而改善认知功能障碍。靶向脑—肠轴的这一独特作用机制，为深度理解“九期一”临床疗效提供了重要科学依据。

新华社／央视